생명 과학: 겸상적혈구병 뉴스 및 투자

게시일: 4년 2022월 XNUMX일

겸상 적혈구 질환 (SCD)는 유전성 적혈구 장애 그룹입니다. 그것은 유전적 결함에 의해 발생하며 어머니와 아버지 모두 결함 유전자를 물려줄 때 발생합니다.

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우리의 적혈구에는 헤모글로빈이라는 단백질이 들어 있는데, 이 단백질은 심혈관계를 통해 우리 몸 전체에 산소를 운반하는 역할을 합니다. 일반적으로 적혈구는 매끄럽고 디스크 모양입니다. SCD의 경우 적혈구는 뻣뻣하고 낫 모양이어서 보유하고 운반할 수 있는 산소의 양이 제한되어 혈관을 통한 움직임이 어렵습니다. 적혈구의 낫 모양은 또한 수명을 단축시킵니다. 정상적인 세포의 최대 120일 대신 낫형 세포는 거의 10배 더 빨리 죽고 10일에서 20일 동안만 살 수 있습니다. SCD에는 다음과 같은 몇 가지 두드러진 증상이 있습니다.

• 혈중 철분 수치가 정상보다 낮은 빈혈.
• 낫형 위기는 낫 모양의 세포가 서로 뭉쳐 혈액이 근육과 기관에 도달하지 못하도록 혈관을 막는 것을 의미합니다.
• 출혈성(제어되지 않는 출혈) 뇌졸중보다 SCD에서 훨씬 더 흔한 허혈성 유형(혈류 차단)이 있는 뇌졸중.
• 겸상적혈구가 간에서 걸러낼 수 있는 것보다 더 빨리 죽어 몸에 독소가 쌓이는 황달. 이로 인해 클리어런스 부족으로 축적되는 분해된 빌리루빈으로 인해 피부와 눈의 흰자위가 노랗게 변합니다.

현재 겸상 적혈구에 대한 치료법은 없지만 연구개발(R&D) 발전이 진행되고 있습니다. 이 기사에서는 이 분야에 대한 뉴스와 투자를 살펴봅니다.

겸상적혈구 뉴스 및 투자

낫적혈구병의 많은 징후는 위의 그래프에서 볼 수 있듯이 다양한 약물과 치료법을 보증할 수 있습니다. 겸상 적혈구 빈혈은 현재 경쟁사에 비해 승인된 약물과 후기 약물 단계의 약물 측면에서 가장 활동적입니다.

치료법이 발전하고 있으며 업계의 일부 대형 업체들은 인수를 통해 적응증 공간에 진입해야 한다는 압박을 느끼고 있습니다. 하나 최근 주목할만한 인수는 Pfizer가 Global Blood Therapeutics를 인수하는 것입니다. 흥미진진하고 유망한 SCD 치료제에 대한 파이프라인을 확보하기 위해 미화 5.4억 달러를 투자했습니다. 그 중 일부는 잠재적으로 SCD의 "기능적 치료"가 될 수 있는 매우 중요한 자산인 GBT601(겸상 헤모글로빈 중합 억제제)을 포함합니다. GBT601은 현재 SCD에 대한 XNUMX/XNUMX상 시험의 중간 단계에 있기 때문에 많은 희망과 약속이 있습니다. XNUMX일 XNUMX회 투여하는 치료법입니다. 적혈구가 혈류를 차단하여 조직에서 산소를 빼앗는 혈관 폐쇄 위기의 발생을 감소시킬 뿐만 아니라 적혈구의 파괴를 감소시킵니다. 이번 인수로 SCD 치료의 광범위한 파이프라인이 화이자에 추가되었습니다.

화이자가 SCD 파이프라인에 투자하는 유일한 대형 제약 회사는 아닙니다. 최근 뉴스에서는 Novo Nordisk가 Forma Therapeutics를 인수한다고 발표했습니다. 가치가 있는 거래에서 1.1억 달러. 이 거래는 겸상적혈구 질환 분야에서 30 일 동안. 두 번째 인수는 Novo Nordisk가 SCD 공간에서 Forma의 주요 약물 후보인 Etavopivat를 인수하는 것으로 이어집니다. 에타보피밧은 선택적 피루베이트 키나아제-R 활성화r은 빈혈 개선을 위해 만들어졌으며 GBT601과 동일하게 XNUMX일 XNUMX회 복용한다. Novo의 Ludovic Helfgott 부사장이 언급한 바와 같이 회사가 혈액 질환 치료제 개발에 많은 노력을 기울이고 있기 때문에 이번 인수는 "느닷없이" 이루어진 것이 아닙니다. Etavopivat를 구입하는 매력은 뛰어난 안전성 프로필과 효능, 하루에 한 번 사용, 이 약을 다른 치료법과 함께 사용할 수 있는 능력 때문입니다.

인수한 이 두 회사는 서로 어떻게 비교됩니까? 승인된 임상 약물을 살펴보면 Forma는 현재 1개, Global Blood Therapeutics는 35개를 보유하고 있습니다. 그러나 Global Blood Therapeutics는 훨씬 더 많은 임상 시험을 진행하고 있습니다. 현재 XNUMX개만 있는 Forma에 비해 XNUMX개의 진행 중인 시험이 있습니다. 두 인수 모두 강력한 파이프라인을 물려받고 있는 Pfizer와 Novo Nordisk 모두에게 유리해 보인다는 결론을 내릴 수 있습니다.

결론  

위에서 언급한 두 가지 인수를 통해 낫적혈구 질환에 대한 더 많은 투자와 발전을 기대할 수 있습니다. 이러한 투자와 약물은 SCD 치료를 원하는 개인에게 희망을 줍니다. 이 공간에 대해 자세히 알아보거나 약물 개발 및 임상 시험을 추적하는 데 관심이 있는 경우 다음을 시도하십시오. 시냅스 무료로.